2025 年，生物醫(yī)藥領(lǐng)域迎來(lái)了一個(gè)高度密集的突破之年。基礎(chǔ)研究持續(xù)"出圈"，前沿技術(shù)加速走向臨床，多個(gè)曾被認(rèn)為"難以轉(zhuǎn)化"的方向?qū)崿F(xiàn)了實(shí)質(zhì)性落地。

從諾貝爾獎(jiǎng)聚焦免疫耐受，到基因編輯嬰兒"定制治療"；從干細(xì)胞藥物首次在中國(guó)獲批，到異種移植刷新存活紀(jì)錄；這一年，生物醫(yī)藥的底層邏輯正在發(fā)生清晰而深刻的變化。
 
本文系統(tǒng)梳理 2025 年度生物醫(yī)藥領(lǐng)域的熱點(diǎn)課題與科研大事記，以期呈現(xiàn)這一年真正值得被記錄的科學(xué)進(jìn)展！

Section.01
2025 年度：
生物醫(yī)藥風(fēng)向標(biāo)

諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)

2025 年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)，頒給了調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞 (Regulatory T cells, Treg) 及免疫耐受機(jī)制的奠基性研究。
 
這項(xiàng)研究回答了一個(gè)看似簡(jiǎn)單、卻困擾醫(yī)學(xué)數(shù)十年的問(wèn)題：為什么免疫系統(tǒng)能攻擊病原體，卻通常不會(huì)"誤傷"自己？
 
科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，Treg 并不是"被動(dòng)存在"，而是通過(guò)一整套精細(xì)的分子與細(xì)胞機(jī)制，主動(dòng)抑制過(guò)度免疫反應(yīng)，維持機(jī)體內(nèi)環(huán)境穩(wěn)定。
這一發(fā)現(xiàn)的意義遠(yuǎn)不止基礎(chǔ)研究：

• 為自身免疫病 (類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等) 提供理論根基
• 為器官移植免疫耐受提供新思路
• 也為腫瘤免疫治療中"療效與副作用的平衡"提供了關(guān)鍵解釋

國(guó)際醫(yī)學(xué)大獎(jiǎng) 

如果說(shuō)早期的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)更多停留在"概念提出"和"個(gè)案成功"，那么 2025 年，一系列國(guó)際醫(yī)學(xué)大獎(jiǎng)所表彰的成果，則清晰地標(biāo)志著—精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)已經(jīng)進(jìn)入“長(zhǎng)期、可重復(fù)、可驗(yàn)證”的成熟階段。
2025 年，多項(xiàng)國(guó)際權(quán)威醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)項(xiàng) (如 Lasker 系列獎(jiǎng)項(xiàng)、國(guó)際臨床醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)等) 不再單純獎(jiǎng)勵(lì)技術(shù)本身，而是將焦點(diǎn)放在一個(gè)核心問(wèn)題上：這種精準(zhǔn)干預(yù)，是否真正、持續(xù)地改變了患者的疾病進(jìn)程？
以囊性纖維化 (Cystic Fibrosis, CF) 為代表的研究成果，成為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)長(zhǎng)期驗(yàn)證的典型范例。該疾病由 CFTR 基因突變導(dǎo)致，過(guò)去治療只能緩解癥狀，無(wú)法改變疾病自然史。獲獎(jiǎng)研究團(tuán)隊(duì)從突變蛋白的折疊、轉(zhuǎn)運(yùn)與功能缺陷機(jī)制出發(fā)，開發(fā)出靶向不同突變類型的聯(lián)合小分子治療策略^[2]。

關(guān)鍵不在于"藥物是否新"，而在于：

• 治療效果在多年隨訪中持續(xù)存在；
• 患者肺功能、營(yíng)養(yǎng)狀態(tài)和生存期顯著改善；
• 疾病從"致死性慢性病"轉(zhuǎn)變?yōu)?quot;可長(zhǎng)期管理的疾病"。

 
這類成果，被國(guó)際醫(yī)學(xué)界視為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)從成功案例走向標(biāo)準(zhǔn)范式的標(biāo)志。

中國(guó)兩院院士增選 (生物醫(yī)藥領(lǐng)域)

2025 年中國(guó)兩院院士增選于 11 月 21 日公布結(jié)果，生物醫(yī)藥領(lǐng)域共 21 人當(dāng)選，其中中國(guó)科學(xué)院生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)部 13 人，成果覆蓋自身免疫病、腫瘤、器官移植等領(lǐng)域，推動(dòng)多項(xiàng)臨床指南更新與技術(shù)轉(zhuǎn)化；中國(guó)工程院醫(yī)藥衛(wèi)生學(xué)部 8 人，聚焦 "卡脖子" 技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化，如徐瑞華牽頭國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥臨床研究，間接產(chǎn)生超百億元價(jià)值。

Section.02
基礎(chǔ)研究熱點(diǎn)

免疫調(diào)控與耐受機(jī)制 

2025 年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)聚焦調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞 (Treg) 及 Foxp3 基因，系統(tǒng)闡明了外周免疫耐受的分子與細(xì)胞機(jī)制。這一成果回答了免疫學(xué)長(zhǎng)期懸而未決的核心問(wèn)題——免疫系統(tǒng)如何在防御外敵的同時(shí)避免攻擊自身組織。
 
該理論框架直接推動(dòng)了自身免疫病、腫瘤免疫、器官移植等領(lǐng)域 50 余項(xiàng)臨床試驗(yàn)的開展，成為近年來(lái)免疫醫(yī)學(xué)最重要的基礎(chǔ)突破之一。
 
臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)展：

• Treg 細(xì)胞療法在 1 型糖尿病治療中顯示出長(zhǎng)期效果，部分患者 12 年無(wú)需胰島素治療^[3]；
• 在 IPEX 綜合征等罕見免疫疾病 中，基于 Treg 的治療策略取得突破性療效^[4]。

 
免疫耐受研究，正從"機(jī)制闡釋"邁向"治療范式"。
 

基因編輯技術(shù)升級(jí) 

『體內(nèi)精準(zhǔn)編輯取得關(guān)鍵突破』

2025 年，基因編輯在體內(nèi)應(yīng)用的“尺寸瓶頸”被突破，實(shí)現(xiàn) 12.7 kb 外源 DNA 片段的"無(wú)疤痕精準(zhǔn)插入"，為嚴(yán)重心力衰竭等復(fù)雜疾病提供了新的治療思路^[5]。

『罕見病治療的里程碑案例』
 
美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院為一名 CPS1 缺乏癥嬰兒定制 CRISPR 堿基編輯療法，僅 3 次輸注 即使患兒擺脫生命危險(xiǎn)并恢復(fù)正常飲食，成為"按患者定制基因治療"的標(biāo)志性事件^[6]。

『中國(guó)進(jìn)展』
 
中國(guó)空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院團(tuán)隊(duì)在陜西西安完成了亞洲首例基因編輯豬腎臟移植到終末期腎病患者的手術(shù)，這是全球第 5 例相關(guān)臨床探索。術(shù)后移植腎開始發(fā)揮功能，患者血肌酐水平迅速恢復(fù)正常。2025 年 9 月官方報(bào)道顯示，該移植豬腎在患者體內(nèi)已正常工作超過(guò) 200 天，創(chuàng)造了亞洲異種腎移植存活時(shí)間的新紀(jì)錄，這證明了移植器官的長(zhǎng)期穩(wěn)定性意義重大^[7]。

腫瘤疫苗與免疫治療 

『mRNA 個(gè)性化腫瘤疫苗』

BNT122 mRNA 個(gè)性化疫苗用于胰腺癌術(shù)后患者：

8 例免疫應(yīng)答者 18 個(gè)月內(nèi)無(wú)復(fù)發(fā)；隨訪 3.2 年，仍有 6 例患者保持無(wú)復(fù)發(fā)生存。這一結(jié)果為長(zhǎng)期被視為“免疫冷腫瘤”的胰腺癌帶來(lái)新的治療希望^[8]。

『冷腫瘤聯(lián)合策略』

針對(duì)胰腺癌、卵巢癌等免疫反應(yīng)弱的腫瘤類型，疫苗 + 免疫治療的聯(lián)合策略正在逐步激活抗腫瘤免疫反應(yīng)，成為重要研究方向。

『產(chǎn)業(yè)層面標(biāo)志性事件』
 
三生制藥 PD-1/VEGF 雙抗授權(quán)輝瑞：首付款 12.5 億美元 + 總里程碑金額 48 億美元，刷新了中國(guó)創(chuàng)新藥對(duì)外授權(quán)紀(jì)錄，彰顯了中國(guó)在腫瘤免疫領(lǐng)域的全球競(jìng)爭(zhēng)力。

干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué) 

『中國(guó)干細(xì)胞藥物實(shí)現(xiàn)“零的突破”』

2025 年 6 月，中國(guó)首個(gè)干細(xì)胞藥物—"艾米邁托賽注射液"開出首張?zhí)幏�，�?biāo)志著干細(xì)胞治療正式進(jìn)入規(guī)范化臨床應(yīng)用階段。

『iPSC 臨床轉(zhuǎn)化里程碑』

京都大學(xué)公布全球首例 iPSC 衍生多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的 2 年隨訪結(jié)果：未出現(xiàn)嚴(yán)重安全性問(wèn)題；運(yùn)動(dòng)癥狀持續(xù)改善^[9]。

『腦修復(fù)領(lǐng)域進(jìn)展』

干細(xì)胞移植在中風(fēng)后腦損傷修復(fù)中顯示出促進(jìn)神經(jīng)元再生、改善運(yùn)動(dòng)功能的潛力，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療提供新路徑^[10]。

異種移植與器官替代 

『豬器官移植刷新紀(jì)錄』

美國(guó)-基因編輯豬腎移植存活近 9 個(gè)月；中國(guó)-"四川造"基因編輯豬腎穩(wěn)定工作 261 天。異種移植正逐步從"概念驗(yàn)證"邁向"長(zhǎng)期功能維持"。

『免疫保護(hù)裝置突破』

Sernova 開發(fā)的細(xì)胞袋血管化入口系統(tǒng)，通過(guò)在皮下構(gòu)建高度集成的組織室，顯著提升了移植胰島細(xì)胞的重癥監(jiān)護(hù)與功能。最新的臨床數(shù)據(jù)顯示，在該裝置配合免疫抑制治療的支持下，已有 1 型糖尿病患者實(shí)現(xiàn)了超過(guò) 4 年的分離胰島素自主狀態(tài)，為糖尿病的功能性治愈提供了新的途徑^[11]。

AI 賦能生物醫(yī)藥 

『蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)突破』

AI 成功設(shè)計(jì)全球首例跨膜熒光激活蛋白，為藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和分子工具開發(fā)打開新空間^[12]。

『染色體層級(jí)操控』

實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)染色體編輯，顯著加速疾病模型構(gòu)建與基因治療策略開發(fā)。

『藥物研發(fā)提速』

AI 在化合物活性預(yù)測(cè)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)優(yōu)化等方面，縮短研發(fā)周期 30%–50%，正在改變藥物研發(fā)的底層邏輯。
 

Section.03
小結(jié)

2025，生物學(xué)再次證明：生命的邊界，不是用來(lái)遵守，而是用來(lái)打破的。如今，我們迎來(lái)了 2026，值此十五五規(guī)劃之年，生物醫(yī)藥的未來(lái)一定更加激動(dòng)人心！

產(chǎn)品推薦

ADU-S100 (HY-12885)

干擾素基因刺激物的激活劑 (STING)，具有有效的抗腫瘤和免疫活性。

BMS-1166 (HY-102011)

PD-1/PD-L1 免疫檢查點(diǎn)抑制劑，拮抗 PD-1/PD-L1 免疫檢查點(diǎn)對(duì) T 細(xì)胞活化的抑制作用。

M351-0056 (HY-169853)

免疫檢查點(diǎn)蛋白 VISTA 激動(dòng)劑，可減少 VISTA 誘導(dǎo)的細(xì)胞因子的分泌，促進(jìn) VISTA 誘導(dǎo)的 T 細(xì)胞增殖，并表現(xiàn)出免疫調(diào)節(jié)活性。

BRD5080 (HY-162735)

GPR65 正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，可以誘導(dǎo) GPR65 依賴性 cAMP 產(chǎn)生，具有用于自身免疫和炎癥疾病研究的潛力。

JNJ-64264681 (HY-153245)

口服活性的、選擇性的、不可逆的共價(jià) BTK 抑制劑，可用于癌癥和自身免疫性疾病的研究。

表觀遺傳化合物庫(kù) (HY-L005)

收錄了 1,781 個(gè)表觀遺傳相關(guān)的產(chǎn)品，可以用于表觀遺傳學(xué)及相關(guān)疾病研究。

參考文獻(xiàn)

[1] Nobel Prize in Physiology or Medicine 2025. NobelPrize.org. Nobel Prize Outreach 2026. Mon. 9 Feb 2026. 
[2] Friedman JM. Cystic fibrosis: Correction of a fatal disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2025 Sep 16;122(37):e2519780122.
[3] Albert H. Tackling Autoimmune Disease with Cell and Gene Therapy. Inside Precision Medicine. 2025;12(2):36-41.
[4] Jessie Alexander, et al. Autologous Lentiviral Vector LVFOXP3 CD4 T Cells for IPEX Syndrome. J Hum Immun 25 April 2025; 1 (CIS2025): CIS2025abstract.27.
[5] Wang Y, et al. Synthetic rewriting technologies in mammalian cells. Nat Commun. 2026 Jan 13.
[6] Musunuru K, et al. Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. N Engl J Med. 2025 Jun 12;392(22):2235-2243.
[7] China Daily Online. (2025, September 24). Breakthrough beyond 200 days! Xijing Hospital’s xenogeneic kidney transplant resets Asia survival record.
[8] Sethna Z, et al. RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8+ T cells in pancreatic cancer. Nature. 2025 Mar;639(8056):1042-1051.
[9] Sawamoto N, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease. Nature. 2025 May;641(8064):971-977.
[10] Weber RZ, et al. Neural xenografts contribute to long-term recovery in stroke via molecular graft-host crosstalk. Nat Commun. 2025 Sep 16;16(1):8224.
[11] Sernova Corp. A Safety, Tolerability and Efficacy Study of Sernova’s Cell Pouch? for Clinical Islet Transplantation. ClinicalTrials.gov. NCT03513939. Updated January 6, 2025. Accessed January 30, 2026.
[12] Zhu J, et al. De novo design of transmembrane fluorescence-activating proteins. Nature. 2025 Apr;640(8057):249-257.