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627 次 歷經(jīng)波折的眼科明星靶點之Rpgr KO小鼠助力藥物再開發(fā) 2025-8-22
RPGR基因突變可導(dǎo)致視網(wǎng)膜特異性鳥苷酸交換因子功能異常，引發(fā)X連鎖視網(wǎng)膜色素變性（XLRP）及錐桿細胞營養(yǎng)不良等嚴重視網(wǎng)膜退行性疾病。目前臨床尚無有效治療手段，患者視力進行性下降，最終致盲
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