mRNA-LNP在自身免疫病領(lǐng)域的技術(shù)優(yōu)勢、靶點(diǎn)布局與商業(yè)前景探討
背景：
傳統(tǒng)CAR-T療法雖然療效顯著，但其復(fù)雜的體外制備流程和居高不下的成本，始終是橫亙在患者面前的“天塹”。自體CAR-T治療費(fèi)用常超過40萬美元/例，生產(chǎn)周期長達(dá)3-4周，對于快速進(jìn)展的患者而言，治療窗口稍縱即逝。
為了突破這一瓶頸，In Vivo CAR-T 應(yīng)運(yùn)而生——通過特定的遞送載體，在患者體內(nèi)直接生成CAR-T細(xì)胞。這一理念讓細(xì)胞治療真正有望成為一種“off-the-shelf”、門診可及的療法。
目前，實(shí)現(xiàn)In Vivo CAR-T的主流技術(shù)路徑有兩條：
病毒載體路徑（主要是慢病毒）：將CAR基因整合至T細(xì)胞基因組，實(shí)現(xiàn)長效表達(dá)，血液腫瘤領(lǐng)域臨床驗(yàn)證豐富；
mRNA-LNP路徑：將CAR的mRNA封裝在脂質(zhì)納米顆粒中遞送至T細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)瞬時(shí)表達(dá)，以安全性高、靈活可控、可重復(fù)給藥見長。
本文聚焦后者，探討mRNA-LNP在自身免疫病領(lǐng)域的技術(shù)優(yōu)勢、靶點(diǎn)布局與商業(yè)前景。
一、mRNA-LNP：in vivo CAR-T的技術(shù)內(nèi)核
mRNA-LNP遞送技術(shù)的核心邏輯是：將編碼CAR的mRNA封裝在靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）中，通過靜脈注射遞送至患者體內(nèi)，精準(zhǔn)轉(zhuǎn)染T細(xì)胞，使其原位轉(zhuǎn)化為功能性的CAR-T細(xì)胞。
這一技術(shù)路徑之所以備受青睞，源于其三大核心優(yōu)勢：
1、瞬時(shí)表達(dá)，安全可控。 mRNA不整合宿主基因組，無插入突變風(fēng)險(xiǎn)；CAR表達(dá)時(shí)間有限，毒性反應(yīng)可快速消退，為安全性提供天然保障。
2、靈活切換，可重復(fù)給藥。 mRNA平臺具有高度"可編程性"——疾病復(fù)發(fā)或出現(xiàn)抗原逃逸時(shí)，可快速更換靶點(diǎn)mRNA再次給藥。虹信生物已在SLE患者臨床研究中驗(yàn)證了重復(fù)給藥的可行性
3、規(guī)�；a(chǎn)，成本可控。 mRNA的體外轉(zhuǎn)錄合成工藝成熟，可快速大規(guī)模制備，顯著降低治療成本。這為in vivo CAR-T從“定制化奢侈品”走向“通用型可及藥物”鋪平了道路。
CAPSTAN Therapeutics的tLNP技術(shù)便是一個(gè)典型代表。其自主研發(fā)的LNP配方結(jié)合靶向抗體和RNA構(gòu)建體，在遞送效率、特異性、安全性和瞬時(shí)表達(dá)等方面都進(jìn)行了系統(tǒng)性優(yōu)化。2025年6月，艾伯維以21億美元現(xiàn)金完成收購，將核心管線CPTX2309（靶向CD19的tLNP CAR-T候選藥物）納入麾下，用于B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫病
二、單靶點(diǎn) 雙靶點(diǎn)：CAR設(shè)計(jì)的科學(xué)邏輯
單靶點(diǎn)：精準(zhǔn)打擊的基礎(chǔ)
單靶點(diǎn)CAR-T通過識別腫瘤細(xì)胞或致病B細(xì)胞表面單一特異性抗原，實(shí)現(xiàn)對目標(biāo)細(xì)胞的精準(zhǔn)清除。其優(yōu)勢在于靶向精準(zhǔn)、結(jié)構(gòu)相對簡單、臨床驗(yàn)證基礎(chǔ)扎實(shí)。
在in vivo CAR-T領(lǐng)域，單靶點(diǎn)設(shè)計(jì)已有成熟的臨床探索。虹信生物HN2301靶向CD19，利用EnC-LNP平臺遞送編碼CD19靶向CAR的mRNA，在SLE患者中完成了全球首個(gè)基于mRNA-LNP的In Vivo CAR-T人體臨床試驗(yàn)，實(shí)現(xiàn)了CAR-T重編程與B細(xì)胞清除。
雙靶點(diǎn)：破解“抗原逃逸”的利器
單靶點(diǎn)CAR-T面臨一個(gè)根本性的臨床挑戰(zhàn)——抗原逃逸。腫瘤細(xì)胞可通過下調(diào)或缺失目標(biāo)抗原表達(dá)來逃避CAR-T細(xì)胞的識別，導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)。這一現(xiàn)象在血液腫瘤和自身免疫病中均被廣泛報(bào)道。
雙靶點(diǎn)CAR-T應(yīng)運(yùn)而生，同時(shí)靶向兩種不同抗原，形成“雙保險(xiǎn)”機(jī)制，有效降低抗原逃逸導(dǎo)致的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。與單靶點(diǎn)CAR-T相比，雙靶點(diǎn)策略在抗腫瘤效果、預(yù)防抗原逃逸和降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)方面均展現(xiàn)出不同程度的優(yōu)勢。
雙靶點(diǎn)的實(shí)現(xiàn)路徑有多種：可以通過構(gòu)建雙特異性CAR分子（如CD19/CD22雙靶向CAR），也可以通過共遞送兩段不同靶向的mRNA來實(shí)現(xiàn)。
在臨床實(shí)踐中，CD19/BCMA雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)已成為最受關(guān)注的組合之一。2026年2月，Tempest Therapeutics公布了其in vivo雙靶向CD19/BCMA CAR-T管線TPST-4003，無需體外細(xì)胞制造即可實(shí)現(xiàn)雙重靶向。阿斯利康的AZD0120（GC012F）同樣是一款BCMA/CD19雙靶向CAR-T療法，在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的DURGA-1 Phase 1b/2研究中初步展現(xiàn)了積極的療效和安全性數(shù)據(jù)。啟函生物的QT-019B通用型雙靶點(diǎn)CAR-T更是獲得了中美雙報(bào)雙批，適應(yīng)癥為難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡，標(biāo)志著雙靶點(diǎn)策略在自免病領(lǐng)域的突破性進(jìn)展。
三、熱門靶點(diǎn)全景：從血液腫瘤到自身免疫病
CD19：B細(xì)胞靶向的“黃金標(biāo)準(zhǔn)”
CD19在B細(xì)胞淋巴瘤、白血病及B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫病中廣泛表達(dá)，是In Vivo CAR-T領(lǐng)域應(yīng)用最廣的靶點(diǎn)。艾伯維Capstan CPTX2309、禮來Orna ORN-252均靶向CD19，用于自身免疫病。虹信生物HN2301在SLE患者中給藥后CAR-T快速重編程、B細(xì)胞有效清除，且未觀察到≥3級的CRS或神經(jīng)毒性事件。
BCMA：多發(fā)性骨髓瘤的核心靶點(diǎn)
BEsoBiotec的BCMA靶向CAR-T管線ESO-T01在4例復(fù)發(fā)/難治性MM患者中，2例達(dá)嚴(yán)格完全緩解，所有患者均表現(xiàn)出治療反應(yīng)。2025年3月，阿斯利康以10億美元總對價(jià)收購EsoBiotec，納入其納米抗體慢病毒平臺及ESO-T01
CD7：T細(xì)胞靶向的遞送新突破
在遞送系統(tǒng)層面，T細(xì)胞靶向抗體的選擇同樣關(guān)鍵。傳統(tǒng)LNP因缺乏組織選擇性，難以高效富集于T細(xì)胞這類低內(nèi)吞活性的免疫細(xì)胞。賓夕法尼亞大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)系統(tǒng)比較了多種T細(xì)胞表面受體的靶向效率，發(fā)現(xiàn)CD7靶向的tLNP在體內(nèi)CAR-T工程化中表現(xiàn)最優(yōu)，可顯著提高mRNA遞送至T細(xì)胞的效率。已成功應(yīng)用于心臟纖維化、癌癥和自身免疫性疾病等多個(gè)疾病領(lǐng)域的臨床前研究。
實(shí)體瘤靶點(diǎn)：正在突破的“最后堡壘”
實(shí)體瘤一直是CAR-T療法的“硬骨頭”，但mRNA-LNP平臺正在開辟新的突破口。與傳統(tǒng)CAR-T不同，mRNA平臺的靈活靶點(diǎn)切換能力，為實(shí)體瘤靶點(diǎn)的快速篩選和優(yōu)化提供了獨(dú)特優(yōu)勢。
uPAR：Memorial Sloan Kettering癌癥中心的研究發(fā)現(xiàn)，uPAR在腫瘤微環(huán)境中表達(dá)，可能成為靶向?qū)嶓w瘤的新型標(biāo)志物。
FAP（成纖維細(xì)胞活化蛋白） ：一項(xiàng)研究表明，通過LNP遞送FAP靶向CAR-mRNA，可有效重編程宿主免疫細(xì)胞，調(diào)節(jié)腫瘤微環(huán)境，在小鼠模型中實(shí)現(xiàn)了持久的腫瘤消退。
TROP2：MT-302是一款靶向TROP2的mRNA-LNP in vivo CAR療法，已在實(shí)體瘤患者中進(jìn)入First-in-human劑量遞增研究，初步評估其安全性、藥代動力學(xué)和初始療效。
EGFR/tenascin C：雙靶向策略同樣在實(shí)體瘤領(lǐng)域展現(xiàn)出潛力，通過靶向tenascin C（TNC）與EGFRxCD3的雙特異性抗體組合，增強(qiáng)CIK細(xì)胞在實(shí)體瘤中的功能。
CD19/CD20：B細(xì)胞淋巴瘤雙靶向策略
CD19/CD20雙靶向CAR-T在復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞淋巴瘤/白血病中已進(jìn)入臨床研究階段。一項(xiàng)研究利用聚合物-脂質(zhì)納米顆粒遞送CD19/CD20雙靶向In Vivo CAR1920 mRNA，旨在評估其作為一線鞏固治療的療效和安全性。AvenCell的AVC-203則采用CRISPR編輯的雙靶向同種異體CAR-T，同時(shí)靶向CD19和CD20，以降低單靶點(diǎn)療法常見的抗原逃逸風(fēng)險(xiǎn)。
四、商業(yè)布局：資本重注押注的賽道
過去一年，一場總額逼近90億美元的In vivo CAR-T并購熱潮席卷全球。從阿斯利康到艾伯維，從百時(shí)美施貴寶到吉利德，再到2026年開年即以24億美元入局的禮來，跨國制藥巨頭幾乎掃遍了海外第一梯隊(duì)的創(chuàng)新公司。
愛必信作為專業(yè)的mRNA定制合成服務(wù)商， 憑借豐富的序列設(shè)計(jì)與修飾經(jīng)驗(yàn)，可為研究者提供從序列設(shè)計(jì)優(yōu)化、密碼子優(yōu)化、特定核苷酸修飾到IVT合成、純化質(zhì)控以及LNP包封的全流程定制服務(wù)，覆蓋細(xì)胞治療、腫瘤免疫治療、傳染病疫苗研發(fā)、基因編輯、蛋白替代療法以及基礎(chǔ)機(jī)制研究等多種應(yīng)用場景。
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Bot, A., Scharenberg, A., Friedman, K.et al.In vivo chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapy. Nat Rev Drug Discov 25, 116–137 (2026). https://doi.org/10.1038/s41573-025-01291-5
Fernández de Larrea C, Staehr M, Lopez AV, Ng KY, Chen Y, Godfrey WD, Purdon TJ, Ponomarev V, Wendel HG, Brentjens RJ, Smith EL. Defining an Optimal Dual-Targeted CAR T-cell Therapy Approach Simultaneously Targeting BCMA and GPRC5D to Prevent BCMA Escape-Driven Relapse in Multiple Myeloma. Blood Cancer Discov. 2020 Sep;1(2):146-154. doi: 10.1158/2643-3230.BCD-20-0020.
傳統(tǒng)CAR-T療法雖然療效顯著，但其復(fù)雜的體外制備流程和居高不下的成本，始終是橫亙在患者面前的“天塹”。自體CAR-T治療費(fèi)用常超過40萬美元/例，生產(chǎn)周期長達(dá)3-4周，對于快速進(jìn)展的患者而言，治療窗口稍縱即逝。
為了突破這一瓶頸，In Vivo CAR-T 應(yīng)運(yùn)而生——通過特定的遞送載體，在患者體內(nèi)直接生成CAR-T細(xì)胞。這一理念讓細(xì)胞治療真正有望成為一種“off-the-shelf”、門診可及的療法。
目前，實(shí)現(xiàn)In Vivo CAR-T的主流技術(shù)路徑有兩條：
病毒載體路徑（主要是慢病毒）：將CAR基因整合至T細(xì)胞基因組，實(shí)現(xiàn)長效表達(dá)，血液腫瘤領(lǐng)域臨床驗(yàn)證豐富；
mRNA-LNP路徑：將CAR的mRNA封裝在脂質(zhì)納米顆粒中遞送至T細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)瞬時(shí)表達(dá)，以安全性高、靈活可控、可重復(fù)給藥見長。
本文聚焦后者，探討mRNA-LNP在自身免疫病領(lǐng)域的技術(shù)優(yōu)勢、靶點(diǎn)布局與商業(yè)前景。
圖1、 主要體內(nèi) CAR 平臺：聚焦工程化載體與 payload1
一、mRNA-LNP：in vivo CAR-T的技術(shù)內(nèi)核
mRNA-LNP遞送技術(shù)的核心邏輯是：將編碼CAR的mRNA封裝在靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）中，通過靜脈注射遞送至患者體內(nèi)，精準(zhǔn)轉(zhuǎn)染T細(xì)胞，使其原位轉(zhuǎn)化為功能性的CAR-T細(xì)胞。
這一技術(shù)路徑之所以備受青睞，源于其三大核心優(yōu)勢：
1、瞬時(shí)表達(dá)，安全可控。 mRNA不整合宿主基因組，無插入突變風(fēng)險(xiǎn)；CAR表達(dá)時(shí)間有限，毒性反應(yīng)可快速消退，為安全性提供天然保障。
2、靈活切換，可重復(fù)給藥。 mRNA平臺具有高度"可編程性"——疾病復(fù)發(fā)或出現(xiàn)抗原逃逸時(shí)，可快速更換靶點(diǎn)mRNA再次給藥。虹信生物已在SLE患者臨床研究中驗(yàn)證了重復(fù)給藥的可行性
3、規(guī)�；a(chǎn)，成本可控。 mRNA的體外轉(zhuǎn)錄合成工藝成熟，可快速大規(guī)模制備，顯著降低治療成本。這為in vivo CAR-T從“定制化奢侈品”走向“通用型可及藥物”鋪平了道路。
CAPSTAN Therapeutics的tLNP技術(shù)便是一個(gè)典型代表。其自主研發(fā)的LNP配方結(jié)合靶向抗體和RNA構(gòu)建體，在遞送效率、特異性、安全性和瞬時(shí)表達(dá)等方面都進(jìn)行了系統(tǒng)性優(yōu)化。2025年6月，艾伯維以21億美元現(xiàn)金完成收購，將核心管線CPTX2309（靶向CD19的tLNP CAR-T候選藥物）納入麾下，用于B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫病
二、單靶點(diǎn) 雙靶點(diǎn)：CAR設(shè)計(jì)的科學(xué)邏輯
單靶點(diǎn)：精準(zhǔn)打擊的基礎(chǔ)
單靶點(diǎn)CAR-T通過識別腫瘤細(xì)胞或致病B細(xì)胞表面單一特異性抗原，實(shí)現(xiàn)對目標(biāo)細(xì)胞的精準(zhǔn)清除。其優(yōu)勢在于靶向精準(zhǔn)、結(jié)構(gòu)相對簡單、臨床驗(yàn)證基礎(chǔ)扎實(shí)。
在in vivo CAR-T領(lǐng)域，單靶點(diǎn)設(shè)計(jì)已有成熟的臨床探索。虹信生物HN2301靶向CD19，利用EnC-LNP平臺遞送編碼CD19靶向CAR的mRNA，在SLE患者中完成了全球首個(gè)基于mRNA-LNP的In Vivo CAR-T人體臨床試驗(yàn)，實(shí)現(xiàn)了CAR-T重編程與B細(xì)胞清除。
雙靶點(diǎn)：破解“抗原逃逸”的利器
單靶點(diǎn)CAR-T面臨一個(gè)根本性的臨床挑戰(zhàn)——抗原逃逸。腫瘤細(xì)胞可通過下調(diào)或缺失目標(biāo)抗原表達(dá)來逃避CAR-T細(xì)胞的識別，導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)。這一現(xiàn)象在血液腫瘤和自身免疫病中均被廣泛報(bào)道。
雙靶點(diǎn)CAR-T應(yīng)運(yùn)而生，同時(shí)靶向兩種不同抗原，形成“雙保險(xiǎn)”機(jī)制，有效降低抗原逃逸導(dǎo)致的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。與單靶點(diǎn)CAR-T相比，雙靶點(diǎn)策略在抗腫瘤效果、預(yù)防抗原逃逸和降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)方面均展現(xiàn)出不同程度的優(yōu)勢。
雙靶點(diǎn)的實(shí)現(xiàn)路徑有多種：可以通過構(gòu)建雙特異性CAR分子（如CD19/CD22雙靶向CAR），也可以通過共遞送兩段不同靶向的mRNA來實(shí)現(xiàn)。
在臨床實(shí)踐中，CD19/BCMA雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)已成為最受關(guān)注的組合之一。2026年2月，Tempest Therapeutics公布了其in vivo雙靶向CD19/BCMA CAR-T管線TPST-4003，無需體外細(xì)胞制造即可實(shí)現(xiàn)雙重靶向。阿斯利康的AZD0120（GC012F）同樣是一款BCMA/CD19雙靶向CAR-T療法，在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的DURGA-1 Phase 1b/2研究中初步展現(xiàn)了積極的療效和安全性數(shù)據(jù)。啟函生物的QT-019B通用型雙靶點(diǎn)CAR-T更是獲得了中美雙報(bào)雙批，適應(yīng)癥為難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡，標(biāo)志著雙靶點(diǎn)策略在自免病領(lǐng)域的突破性進(jìn)展。
圖2、雙靶向 CAR-T 細(xì)胞能高效表達(dá)兩種 scFv，并特異性裂解靶抗原陽性細(xì)胞。A. 所評估的 BCMA/GPRC5D 雙靶向 CAR 策略。(i, ii) 同時(shí)以 1:1 比例輸注分別獨(dú)立制備的兩種 CAR-T 細(xì)胞；(iii–iv) 通過含有“自剪切”2A 肽的構(gòu)建體，在 T 細(xì)胞上實(shí)現(xiàn)雙順反子雙 CAR 表達(dá)；(v) 串聯(lián) scFv、“單柄”CAR 設(shè)計(jì)。SP，信號肽；S，間隔區(qū)；TM，跨膜結(jié)構(gòu)域。2
三、熱門靶點(diǎn)全景：從血液腫瘤到自身免疫病
CD19：B細(xì)胞靶向的“黃金標(biāo)準(zhǔn)”
CD19在B細(xì)胞淋巴瘤、白血病及B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫病中廣泛表達(dá)，是In Vivo CAR-T領(lǐng)域應(yīng)用最廣的靶點(diǎn)。艾伯維Capstan CPTX2309、禮來Orna ORN-252均靶向CD19，用于自身免疫病。虹信生物HN2301在SLE患者中給藥后CAR-T快速重編程、B細(xì)胞有效清除，且未觀察到≥3級的CRS或神經(jīng)毒性事件。
BCMA：多發(fā)性骨髓瘤的核心靶點(diǎn)
BEsoBiotec的BCMA靶向CAR-T管線ESO-T01在4例復(fù)發(fā)/難治性MM患者中，2例達(dá)嚴(yán)格完全緩解，所有患者均表現(xiàn)出治療反應(yīng)。2025年3月，阿斯利康以10億美元總對價(jià)收購EsoBiotec，納入其納米抗體慢病毒平臺及ESO-T01
CD7：T細(xì)胞靶向的遞送新突破
在遞送系統(tǒng)層面，T細(xì)胞靶向抗體的選擇同樣關(guān)鍵。傳統(tǒng)LNP因缺乏組織選擇性，難以高效富集于T細(xì)胞這類低內(nèi)吞活性的免疫細(xì)胞。賓夕法尼亞大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)系統(tǒng)比較了多種T細(xì)胞表面受體的靶向效率，發(fā)現(xiàn)CD7靶向的tLNP在體內(nèi)CAR-T工程化中表現(xiàn)最優(yōu)，可顯著提高mRNA遞送至T細(xì)胞的效率。已成功應(yīng)用于心臟纖維化、癌癥和自身免疫性疾病等多個(gè)疾病領(lǐng)域的臨床前研究。
實(shí)體瘤靶點(diǎn)：正在突破的“最后堡壘”
實(shí)體瘤一直是CAR-T療法的“硬骨頭”，但mRNA-LNP平臺正在開辟新的突破口。與傳統(tǒng)CAR-T不同，mRNA平臺的靈活靶點(diǎn)切換能力，為實(shí)體瘤靶點(diǎn)的快速篩選和優(yōu)化提供了獨(dú)特優(yōu)勢。
uPAR：Memorial Sloan Kettering癌癥中心的研究發(fā)現(xiàn)，uPAR在腫瘤微環(huán)境中表達(dá)，可能成為靶向?qū)嶓w瘤的新型標(biāo)志物。
FAP（成纖維細(xì)胞活化蛋白） ：一項(xiàng)研究表明，通過LNP遞送FAP靶向CAR-mRNA，可有效重編程宿主免疫細(xì)胞，調(diào)節(jié)腫瘤微環(huán)境，在小鼠模型中實(shí)現(xiàn)了持久的腫瘤消退。
TROP2：MT-302是一款靶向TROP2的mRNA-LNP in vivo CAR療法，已在實(shí)體瘤患者中進(jìn)入First-in-human劑量遞增研究，初步評估其安全性、藥代動力學(xué)和初始療效。
EGFR/tenascin C：雙靶向策略同樣在實(shí)體瘤領(lǐng)域展現(xiàn)出潛力，通過靶向tenascin C（TNC）與EGFRxCD3的雙特異性抗體組合，增強(qiáng)CIK細(xì)胞在實(shí)體瘤中的功能。
CD19/CD20：B細(xì)胞淋巴瘤雙靶向策略
CD19/CD20雙靶向CAR-T在復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞淋巴瘤/白血病中已進(jìn)入臨床研究階段。一項(xiàng)研究利用聚合物-脂質(zhì)納米顆粒遞送CD19/CD20雙靶向In Vivo CAR1920 mRNA，旨在評估其作為一線鞏固治療的療效和安全性。AvenCell的AVC-203則采用CRISPR編輯的雙靶向同種異體CAR-T，同時(shí)靶向CD19和CD20，以降低單靶點(diǎn)療法常見的抗原逃逸風(fēng)險(xiǎn)。
四、商業(yè)布局：資本重注押注的賽道
過去一年，一場總額逼近90億美元的In vivo CAR-T并購熱潮席卷全球。從阿斯利康到艾伯維，從百時(shí)美施貴寶到吉利德，再到2026年開年即以24億美元入局的禮來，跨國制藥巨頭幾乎掃遍了海外第一梯隊(duì)的創(chuàng)新公司。
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五筆標(biāo)志性交易： |
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時(shí)間 |
收購方 |
標(biāo)的 |
金額 |
核心管線/適應(yīng)癥 |
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2026.02 |
禮來 |
Orna Therapeutics |
$24億 |
ORN-252 (環(huán)狀RNA-LNP, CD19) / 自免病 |
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2025.06 |
艾伯維 |
Capstan Therapeutics |
$21億 |
CPTX2309 (mRNA-LNP, CD19) / 自免病 |
|
2025.1 |
百時(shí)美施貴寶 |
Orbital Therapeutics |
$15億 |
OTX-201 (環(huán)狀RNA-LNP, CD19) / 自免病 |
|
2025.03 |
阿斯利康 |
EsoBiotec |
$10億 |
ESO-T01 (慢病毒, BCMA) / 多發(fā)性骨髓瘤、自免病 |
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2025.08 |
吉利德/Kite |
Interius BioTherapeutics |
$3.5億 |
INT2104 (慢病毒, CD7→CD20) / B細(xì)胞惡性腫瘤 |
此外，吉利德與普瑞金達(dá)成16.4億美元合作；國內(nèi)In Vivo CAR-T企業(yè)融資超11起，虹信生物、傳奇生物、科濟(jì)藥業(yè)等管線已進(jìn)入臨床，國產(chǎn)創(chuàng)新正從"跟隨"走向"反向輸出"。資本用真金白銀宣告：In Vivo CAR-T已成為決定未來十年細(xì)胞治療格局的核心戰(zhàn)場。
五、愛必信：為in vivo CAR-T研發(fā)加速賦能愛必信作為專業(yè)的mRNA定制合成服務(wù)商， 憑借豐富的序列設(shè)計(jì)與修飾經(jīng)驗(yàn)，可為研究者提供從序列設(shè)計(jì)優(yōu)化、密碼子優(yōu)化、特定核苷酸修飾到IVT合成、純化質(zhì)控以及LNP包封的全流程定制服務(wù)，覆蓋細(xì)胞治療、腫瘤免疫治療、傳染病疫苗研發(fā)、基因編輯、蛋白替代療法以及基礎(chǔ)機(jī)制研究等多種應(yīng)用場景。
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愛必信mRNA解決方案系列部分產(chǎn)品 |
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類別 |
貨號 |
產(chǎn)品名稱 |
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體外轉(zhuǎn)錄試劑盒 |
T7 高產(chǎn)率RNA共轉(zhuǎn)錄試劑盒 (N1-Me-pUTP) |
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mRNA純化 |
mRNA 親和層析純化試劑盒（離心柱法） |
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mRNA合成原料 |
牛痘病毒加帽酶 |
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2’氧甲基轉(zhuǎn)移酶 |
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T7 RNA 聚合酶 |
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DNase I |
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RNA酶抑制劑 |
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N1-甲基-假尿苷三磷酸鈉鹽溶液 |
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mRNA質(zhì)控 |
dsRNA ELISA Kit |
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T7 RNA聚合酶殘留檢測試劑盒（ELISA法） |
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工具線性mRNA |
Cas9 mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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EGFP mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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Fluc mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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Fluc mRNA(Cy5) |
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mcherry mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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Cre mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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OVA mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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tdTomato mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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EPO mRNA(N1-Methylpseudo-UTP) |
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工具環(huán)狀RNA |
Endless Fluc mRNA |
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Endless eGFP mRNA |
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Endless mcherry mRNA |
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Endless EPO mRNA |
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Endless Cas9 mRNA |
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mRNA細(xì)胞轉(zhuǎn)染 |
mRNA轉(zhuǎn)染試劑 |
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easyLNP™ mRNA免疫細(xì)胞轉(zhuǎn)染試劑盒 |
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easyLNP™ Plus 通用型RNA細(xì)胞轉(zhuǎn)染試劑盒 |
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easyLNP™ 原代免疫細(xì)胞RNA轉(zhuǎn)染試劑盒 |
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easyLNP™ RNA干細(xì)胞轉(zhuǎn)染試劑盒 |
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mRNA體內(nèi)轉(zhuǎn)染 |
easyLNP™ mRNA體內(nèi)轉(zhuǎn)染試劑盒（全身作用） |
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easyLNP™ mRNA體內(nèi)轉(zhuǎn)染試劑盒（局部作用） |
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easyLNP™ 肺部靶向RNA轉(zhuǎn)染試劑盒 |
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Bot, A., Scharenberg, A., Friedman, K.et al.In vivo chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapy. Nat Rev Drug Discov 25, 116–137 (2026). https://doi.org/10.1038/s41573-025-01291-5
Fernández de Larrea C, Staehr M, Lopez AV, Ng KY, Chen Y, Godfrey WD, Purdon TJ, Ponomarev V, Wendel HG, Brentjens RJ, Smith EL. Defining an Optimal Dual-Targeted CAR T-cell Therapy Approach Simultaneously Targeting BCMA and GPRC5D to Prevent BCMA Escape-Driven Relapse in Multiple Myeloma. Blood Cancer Discov. 2020 Sep;1(2):146-154. doi: 10.1158/2643-3230.BCD-20-0020.
- In vivo CAR-T慢病毒技術(shù)平臺的優(yōu)勢、現(xiàn)狀及優(yōu)化方向分析
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