骨骼為肌肉、肌腱和韌帶提供附著點(diǎn)，從而使運(yùn)動(dòng)成為可能。骨骼細(xì)胞譜系包括在骨骼穩(wěn)定和損傷修復(fù)期間發(fā)揮作用的各種細(xì)胞，如成骨細(xì)胞、骨細(xì)胞和軟骨細(xì)胞，這些細(xì)胞主要參與骨骼和軟骨的形成，正常的骨穩(wěn)態(tài)通過(guò)成骨細(xì)胞與破骨細(xì)胞活動(dòng)之間的平衡來(lái)維持。骨骼系統(tǒng)通過(guò)支撐身體、保護(hù)內(nèi)臟器官、參與運(yùn)動(dòng)功能、進(jìn)行造血以及調(diào)節(jié)礦物質(zhì)平衡等主要作用，來(lái)保持身體的健康。

AAV9能夠有效轉(zhuǎn)導(dǎo)骨細(xì)胞
科研人員評(píng)估了不同AAV血清型在體外對(duì)小鼠顱骨成骨細(xì)胞（COB）、骨髓衍生的破骨細(xì)胞前體（BM-OCP）和軟骨細(xì)胞祖細(xì)胞（ATDC5）的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。結(jié)果表明，rAAV1、rAAV4、rAAV5、rAAV6、rAAV7、rAAV9、rAAVrh.10和rAAVrh.39能夠高效轉(zhuǎn)導(dǎo)COB，rAAV1、rAAV4、rAAV5、rAAV6、rAAV7和rAAV9能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)BM-OCP，而rAAV1、rAAV6、rAAVrh.10和rAAVrh.39能轉(zhuǎn)導(dǎo)ATDC5。進(jìn)一步地，通過(guò)關(guān)節(jié)腔注射這八種血清型AAV到2月齡小鼠體內(nèi)，結(jié)果發(fā)現(xiàn)僅AAV9能有效轉(zhuǎn)導(dǎo)成骨細(xì)胞、破骨細(xì)胞和骨細(xì)胞。

AAV2和AAV6.2高效靶向軟骨細(xì)胞
通過(guò)將不同AAV血清型（AAV1、2、3、4、5、6、7、8、9、6.2、rh8、rh10、rh39、rh43）注射到膝關(guān)節(jié)的軟骨組織中，發(fā)現(xiàn)AAV2和AAV6.2在體內(nèi)外軟骨細(xì)胞的基因遞送中表現(xiàn)出比其他血清型更高的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。